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그럼에도 불구하고 보험사와 정부가 지불을 꺼리면 환자는 치료를 받지 못할 것입니다. 정말 위험합니다. 예를 들어, 블루버드 바이오가 개발한 베타-지중해 빈혈에 대한 다른 유전자 치료제는 유럽 시장에서 정부가 180만 달러의 가격 지불을 거부한 후 철수했습니다.
크리스퍼 2.0
1세대 CRISPR 치료법은 또 다른 방식으로 제한됩니다. 대부분은 이 도구를 사용하여 DNA를 손상시켜 본질적으로 유전자를 차단합니다.게놈 기물 파손”하버드 생물학자 조지 처치.
유전자 파괴를 시도하는 치료법에는 HIV를 제거하도록 고안된 치료법이 포함됩니다. 다른 하나는 그레이가 얻은 것입니다. 그녀의 치료는 DNA의 특정 부분을 파괴함으로써 사람들이 일반적으로 아기일 때만 사용하는 헤모글로빈 유전자의 두 번째 버전을 잠금 해제합니다. 헤모글로빈은 겸상 적혈구의 잘못된 단백질이기 때문에 다른 사본을 부팅하면 문제가 해결됩니다.
Liu의 분석에 따르면 현재 연구의 2/3는 이런 방식으로 유전자를 “분열”하는 것을 목표로 합니다.
Liu의 연구실은 차세대 유전자 편집 접근법을 연구하고 있습니다. 이 도구는 또한 CRISPR 단백질을 사용하지만 DNA 나선을 자르지 않고 대신 개별 유전 문자를 교묘하게 바꾸거나 더 큰 편집을 수행하도록 설계되었습니다. 이들은 “기본 편집기”로 알려져 있습니다.
스페인 국립 생명공학 센터의 유전자 과학자 Lluís Montoliu에 따르면, 이 새로운 버전의 CRISPR은 “신체의 올바른 표적 세포에” 전달하는 것이 여전히 어렵지만 “위험이 낮고 성능이 더 우수”합니다.
그의 연구실에서 Montoliu는 어떤 경우에는 태어날 때부터 백색증 쥐를 치료하기 위해 기본 편집자를 사용하고 있습니다. 피부색을 바꾸지는 않지만 신생아가 받을 수 있는 치료를 향한 한 걸음이라고 그는 말합니다. 대신 그는 백색증이 유발할 수 있는 심각한 시력 문제를 교정하기 위해 Liu의 분자를 눈에 넣는 꿈을 꿉니다.
그러나 지금까지 백색증 프로젝트는 상업적인 벤처가 아닙니다. 그리고 그것은 현재와 가까운 미래에 CRISPR의 영향에 대한 가장 큰 한계 중 하나를 지적합니다. 진행 중인 거의 모든 CRISPR 실험은 암이나 겸상적혈구병을 목표로 하고 있으며, 여러 회사가 똑같은 문제를 쫓고 있습니다.
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